雷晓晨自闭症将迎首个药物疗法？罗氏balovaptan被FDA授予突破性药物资格-医药魔方数据

雷晓晨
罗氏1月29日宣布， balovaptan（RG7314）获得FDA授予的治疗自闭症谱系障碍（ASD）的“突破性药物资格”。Balovaptan是一种口服的后叶加压素1a（V1a）受体拮抗剂，开发用于治疗自闭症谱系障碍（ASD），已经显示出可以改善ASD患者的社交和沟通能力。人和动物研究也都显示，V1a受体参与调控一些对ASD患者来说是一种挑战的关键社交行为。FDA此决定是基于在成人ASD患者中进行的II期VANILLA研究的结果。数据显示balovaptan安全且耐受性良好，结果曾发表于2017年5月的国际自闭症研究大会上。Balovaptan在儿童和青少年ASD患者中开展的II期研究正在进行中。自闭症谱系障碍是一种较为严重的发育障碍性疾病，会影响到患者的行为、交流以及社交。之所以称为“谱系障碍”，是因为自闭症患者会表现出一系列不同的症状，比如交流困难、语言功能倒退、行为重复、兴趣狭窄等，对个体的生活都会造成严重影响。目前没有任何药物手段可以帮助改善上述症状。自闭症在男孩中的发病率是女孩的4倍。据估测，美国男孩发病率为1/42，女孩为1/189。WHO估测ASD在全球的流行率大约为1/160，占全球疾病负担的0.3%。如果balovaptan能够成功获批，将为成为首个改善ASD患者主要社交症状的药物疗法。